Tornare a vedere grazie alle staminali: storia di un successo tutto italiano

17 HoloclarUna storia iniziata negli anni ’80. Sono queste le tempistiche della vera scienza, quella fatta secondo le regole. Oggi, dopo anni di sperimentazioni culminate con diverse pubblicazioni su prestigiose riviste del settore, la Commissione Europea ha autorizzato il primo farmaco della storia a base di cellule staminali. Una cura, capace di ricostruire le cornee danneggiate ridonando la vista ai malati, completamente made in Italy e frutto di quella sana collaborazione tra pubblico e privato. Accade a Modena, in quello spicchio d’Italia famoso in tutto il mondo per aver dato i natali a due grandi personaggi come Enzo Ferrari e Luciano Pavarotti. Terra di eccellenze dove l’incontro tra due ricercatori di fama mondiale -Graziella Pellegrini e Michele De Luca dell’Università degli Studi di Modena e Reggio Emilia- e l’innovazione e lungimiranza della Chiesi Farmaceutici ha reso possibile questo successo.

Tutto parte dagli Stati Uniti. Qui De Luca impara a coltivare cellule staminali epidermiche per la rigenerazione della pelle nei grandi ustionati. Tecniche salvavita che esporta in Europa lavorando all’Istituto dei Tumori di Genova dove incontra Graziella Pellegrini. I due scienziati si appassionano allo studio delle cellule staminali della superficie oculare. «Attraverso le nostre ricerche abbiamo scoperto che le cellule staminali che consentono la rigenerazione della cornea risiedono in una piccola area al confine tra la cornea e la congiuntiva chiamata limbus. Quando ustioni termiche o chimiche della superficie oculare danneggiano irreversibilmente questa riserva di staminali la superficie corneale -che in un occhio sano si rinnova completamente ogni sei/nove mesi- smette di rigenerarsi e la congiuntiva a poco a poco comincia a ricoprire la cornea con una patina bianca che rende impossibile la visione e provoca dolore e infiammazione cronici» spiega la Pellegrini.

Partendo dall’evidenza che la cornea è in grado di rigenerarsi grazie alle staminali gli scienziati italiani hanno pensato di ricostruire il tessuto danneggiato partendo proprio da queste cellule. «Anche in caso di danno esteso –continua la Pellegrini- basta solamente un millimetro di tessuto oculare del limbus per poter ricostruire in laboratorio l’intera superficie dell’epitelio che ricopre la cornea». Un vero e proprio lavoro di ingegneria tissutale che prende il nome di Holoclar, il primo farmaco a base di cellule staminali. Una cura prodotta nei laboratori di Holostem Terapie Avanzate di Modena, spin off dell’università presso il Centro di Medicina Rigenerativa “Stefano Ferrari”. A beneficiarne saranno tutte quelle persone –circa mille all’anno nella sola Europa- vittime di incidenti causati, ad esempio, dal contatto dell’occhio con calce viva, solventi, detersivi e acido.

Tecnicamente le staminali estratte dalla biopsia vengono fatte crescere attraverso un complesso processo sino ad ottenere un tessuto trasparente da trapiantare nell’occhio malato. «Una rigenerazione permanete che consente il pieno recupero della capacità visiva e, essendo preparato a partire dalle cellule del paziente stesso, ha il vantaggio di non presentare il fenomeno del rigetto» conclude l’esperta. Il trapianto può avvenire anche a distanza di anni dall’incidente senza per questo essere meno efficace. Selezionati con cura i pazienti che presentano le caratteristiche per essere trattati, nel caso di lesioni superficiali il ripristino della visione avviene in circa l’80% dei casi. Persone altrimenti destinate a rimanere senza vista. Un successo tutto italiano segno che anche nel nostro Paese è possibile fare ricerca d’eccellenza.

(versione integrale. Testo ridotto su La Stampa: clicca qui)

La scienza silenziosa: una prima risposta concreta ai pazienti. In attesa di Stamina

Istituto Tiget Prof. Luigi Naldini con il suo gruppoLa scienza procede per piccoli passi. Una ricerca silenziosa lontana dalle luci dei riflettori. Una descrizione non propriamente in linea con quel che è accaduto negli ultimi mesi in Italia. Invasione e saccheggio impunito degli stabulari dell’Università Statale di Milano e metodo Stamina dello psicologo Vannoni sono gli esempi più eclatanti. Per fortuna c’è chi, in mezzo a tutto questo caos, riesce ancora silenziosamente a fare della buona ricerca. Tanto buona da riuscire a pubblicare su Science salvando realmente la vita a diversi bambini. E’ questo il caso di Luigi Naldini e soci. Personaggi sicuramente meno adatti a stare davanti alla telecamera ma che di scienza qualcosina ci capiscono. Ieri ho avuto modo di ascoltarli mentre presentavano i loro risultati. Davanti a me bambini in carne e ossa che stavano bene. Una cura a base di staminali perfettamente ingegnerizzate che, da qualche anno a quest parte, hanno cambiato drasticamente il percorso della malattia. Chiare e concise le parole di Luigi Naldini: “a tre anni dall’inizio della sperimentazione clinica i risultati ottenuti sui primi sei pazienti sono davvero incoraggianti: la terapia non solo risulta sicura, ma soprattutto efficace e in grado di cambiare la storia clinica di queste gravi malattie. Dopo 15 anni di sforzi, successi in laboratorio, ma anche frustrazioni, è davvero emozionante poter dare una prima risposta concreta ai pazienti”. Per amore di cronaca e della verità aspetto che Le Iene e Giulio Golia diano spazio a questa notizia come hanno fatto per il metodo Stamina. Farebbe loro onore.

Per saperne di più leggi l’articolo: Dalla terapia genica con le staminali una speranza per la malattia di Sofia

Per capire come funziona la cura guarda il video: Così il virus può curare la malattia

Metodo Vannoni: chi sono i buoni? Chi i cattivi?

IMG_2722[1]Nei giorni scorsi ho avuto modo di assistere al dibattito organizzato da Corriere della Sera sull’ormai noto metodo Vannoni della Fondazione Stamina. Arrivato in anticipo mi sono messo in fila come tutti per poter accedere alla sala. Accanto a me non solo curiosi ma tanti malati su sedia a rotelle. In particolare sono stato colpito dalla presenza di un bambino di non più di 3 anni, seduto su una carrozzina in miniatura, accompagnato dai giovani genitori. Di fronte a situazioni così è difficile non commuoversi e rimanere impassibili.

Una volta entrati e iniziato il dibattito ho avuto la netta impressione, già dopo pochi minuti, che non sarebbe servito a nulla. Da un lato i “buoni”, il dottor Andolina e lo psicologo Vannoni, dall’altro i “cattivi”, ovvero la comunità scientifica. I buoni che propongono una cura a base di staminali e i cattivi che fanno di tutto per stoppare il nobile tentativo. Un film già visto molto simile al caso Di Bella.

I buoni affermano che la loro metodica per preparare le staminali è sicura e brevettata. L’infusione delle staminali ha portato miglioramenti in quei bambini che altrimenti non avrebbero cure per la loro malattia. Andolina ha addirittura affermato che anche in un malato di SLA, grazie al loro metodo, si sono visti segni di miglioramento. I buoni affermano anche che tutto è stato fatto secondo la legge, che loro non fanno altro che applicare le cure compassionevoli.

Per fare un po’ di chiarezza occorre partire da quest’ultimo punto. Le cure compassionevoli sono cure sperimentali che si possono utilizzare per quelle malattie che al momento non possiedono una terapia standard e certificata. Ciò avviene a patto che i dati disponibili sulle sperimentazioni siano sufficienti per formulare un favorevole giudizio sull’efficacia e la tollerabilità della cura.

Questo non è il caso del metodo Vannoni di Stamina. Il metodo dei buoni non è mai stato oggetto di protocolli di sperimentazione. Non esiste nessun dato che possa fare minimamente pensare che la metodica funzioni. Non esistono pubblicazioni scientifiche che ne dimostrino l’efficacia. Non solo: chi assicura ai genitori che il metodo sia sicuro? Non è come bere un bicchier d’acqua che, male che vada, non sortisce nessun effetto. E se fosse addirittura pericoloso? Per contro Andoina e Vannoni sostengono che a nessuno interessa la loro “cura” perché si vuole affossare questo tipo di ricerca.

IMG_2705[1]Curare queste malattie devastanti attraverso una straordinaria nuova terapia potrebbe valere il premio Nobel a chiunque. Perché non dimostrarlo? Perché Andolina e Vannoni sono così restii a pubblicare questi dati su una rivista scientifica come fanno tutti i loro colleghi? Validando scientificamente il metodo Vannoni permetterebbero a tutti i malati del futuro di usufruire della loro miracolosa cura. Perché tutto ciò non viene fatto? Non pariamoci dietro il complotto delle case farmaceutiche, qui non esiste nessuna cura che potrebbe competere con il metodo Stamina. Anzi, sarebbe proprio nell’interesse delle big-pharma accaparrarsi una cura del genere.

Di Vannoni e Stamina si potrebbe dire ancora molto (rinvio a giudizio, brevetti che non esistono ecc…) ma non è mio intento porre l’attenzione sui punti oscuri. L’attenzione vorrei che fosse posta sui malati. Il mondo scientifico cerca silenziosamente di dare loro una speranza basata sulla conoscenza. Il mondo dei buoni cerca di farlo senza uno straccio di prova documentata. Ma se nel primo caso siamo di fronte a speranza, nel secondo siamo di fronte all’illusione. Intanto sono più di 11 mila le richieste di cura pervenute a Stamina.

Cosa c’è di vero sul cuore artificiale e sulle staminali?

Un mio articolo pubblicato su ilsussidiario.net :

La scorsa settimana, quella che ha preceduto i Nobel, è stata segnata da due importanti notizie di carattere medico scientifico. La prima, quella dell’impianto di un cuore artificiale in un giovane di Roma, ha offuscato la seconda, quella sulla presunta scoperta di un nuovo metodo per produrre cellule staminali. Ma andiamo con ordine.

Giornali e televisioni hanno riportato la notizia dell’avvenuto trapianto di un cuore totalmente artificiale in un ragazzo di 15 anni. Lo stupore per l’intervento è stato grande tanto che il ministro della Sanità Ferruccio Fazio si è complimentato per la straordinaria operazione. La notizia in quanto tale sarebbe straordinaria se non fosse che lo strumento impiantanto nel ragazzo non è un cuore artificiale, come in molti credono.

Basta approfondire la notizia per capire che la tecnica utilizzata è nota sin dal 2000. Come ha dichiarato il cardiochirurgo Mario Viganò al quotidiano La Stampa, «si parla spesso di cuore artificiale ma più correttamente si tratta di assistenza ventricolare». La tecnologia impiantata nel ragazzo di Roma è in realtà una turbina, innestata nel suo vero cuore, che funge da pompa idraulica. Non si tratta dunque di un cuore nuovo totalmente artificiale ma di un supporto, da ricaricare ogni giorno, applicato all’interno del cuore stesso.

In Italia sono già state impiantate negli adulti circa 50 turbine di questo genere. L’importanza della notizia dunque non è nella rivoluzionaria tecnica ma quanto nel fatto che si tratta del primo trapianto del genere che avviene in un ragazzo di 15 anni. La notizia dell’intervento, come detto in apertura di articolo, ha fatto passare in secondo piano quella sulle staminali che, se confermata, potrebbe rivoluzionare la ricerca e la sperimentazione di queste cellule superando una volta per tutte le problematiche di natura etica e tecnica.

L’autore della scoperta è il professor Derrick Rossi, da anni impegnato nel campo della produzione di cellule staminali. Nella ricerca appena pubblicata dalla rivista Cell Stem Cell, Rossi sembra aver individuato una nuova ed efficiente modalità che consentirebbe la produzione di cellule con caratteristiche staminali a partire da cellule adulte differenziate. Ciò permetterebbe dunque la produzione di cellule staminali senza dover necessariamente distruggere un embrione, unica via al momento per ottenere staminali embrionali.

Agli occhi dei più esperti questa potrebbe sembrare una non notizia. Già in passato, più precisamente nel 2006, lo scienziato giapponese Yamanaka era riuscito a ottenere qualcosa di simile. Dove sta allora la news? Per trasformare una cellula adulta in una con caratteristiche staminali bisogna necessariamente riprogrammare il DNA della cellula in questione. Il processo può essere paragonato a quello utilizzato per installare un programma sul computer.

Dall’esterno è necessario fornire dei geni che, inseriti nella cellula, ne modifichino le caratteristiche in modo da farla tornare indietro nel tempo. Una sorta di “formattazione”. Per fare ciò in passato Yamanaka ha utilizzato come navetta di trasporto dei virus. Peccato però che la tecnica comporti alti rischi che nel peggiore dei casi si traducono in una comparsa di tumore a partire dalle cellule modificate.

Il professor Rossi, ed ecco la notizia, sembra aver aggirato questo problema evitando di usare i virus come vettore di trasporto del DNA utile alla riprogrammazione. L’approccio utilizzato infatti è completamente differente. Normalmente il DNA di una cellula contiene le informazioni necessarie a produrre delle molecole chiamate mRNA, indispensabili alla produzione di tutte le proteine e quindi necessarie anche nella riprogrammazione della cellula.

L’idea del professor Rossi è stata quella di iniettare direttamente nelle cellule adulte dell’mRNA, opportunamente trattato, evitando così di utilizzare vettori virali in grado di trasportare i geni della riprogrammazione. Stando ai risultati pubblicati questa tecnica avrebbe centrato l’obbiettivo di riprogrammazione da adulte a staminali con un’altissima efficienza. Se ciò fosse confermato, l’innovativa metodica porrebbe fine a quei problemi di natura tecnica e bioetica legati alla produzione e all’utilizzo delle cellule staminali.